Fondazione Telethon è un Ente del Terzo Settore che da oltre 30 anni si impegna a finanziare e sviluppare ricerca scientifica di eccellenza per trovare cure efficaci per le malattie genetiche rare, trascurate dai grandi investimenti pubblici e industriali.

Nata nel 1990 su iniziativa di famiglie e volontari dell’Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare, ha l’obiettivo di trasformare i risultati della ricerca in terapie accessibili a tutti, oltre che in programmi per diagnosi e supporto alla qualità della vita. ​

Con il sostegno di donatori, aziende e istituzioni, ha creato centri all’avanguardia. Dal 2023 è la prima charity al mondo a produrre e distribuire direttamente le terapie sviluppate nei propri laboratori e prive di accordi con l’industria, garantendone così la disponibilità ai pazienti.​